Polscy badacze: opracowaliśmy skuteczną terapię na stwardnienie rozsiane

Terapię z wykorzystaniem komórek własnego szpiku kostnego pacjenta do leczenia stwardnienia rozsianego (SM) opracowali polscy naukowcy. O technologii, która jest własnością firmy Luna Laboratory, poinformowali w środę na spotkaniu prasowym w Warszawie.

Neurolog prof. Andrzej Klimek, jeden z głównych badaczy zajmujących się rozwojem tej metody wyjaśnił, że polega ona na jednorazowym podaniu pacjentom chorym na SM komórek macierzystych pobranych z ich własnego szpiku. Nie są to komórki hematopoetyczne, czyli macierzyste dla komórek krwi i układu odpornościowego.

Dotychczas terapii poddano czterech pacjentów z zaawansowaną postacią choroby – od umiarkowanej do ciężkiej niewydolności ruchowej, z zaburzeniami widzenia, zaburzeniami czynności zwieraczy, z ograniczoną zdolnością do pracy zarobkowej i samodzielnego poruszania się na większą odległość.

„Po tym jednorazowym podaniu komórek obserwowaliśmy chorych przez dwa lata i zrobiliśmy dodatkową obserwację po trzech latach. Okazało się, że – tak mnie się wydaje – rezultaty były wyjątkowo dobre” – powiedział neurolog. Jak zapewnił, po 2-3 latach od jednorazowego podania komórek u wszystkich osób nastąpiła znaczna poprawa w skali niesprawności EDSS. U jednej chorej wystąpiła w międzyczasie rzut SM (czyli nawrót objawów choroby), ale trwał krótko. „I po tym rzucie nastąpił powrót do takiego stanu neurologicznego, jaki miała” – zaznaczył prof. Klimek. Według niego terapia nie ma żadnych działań niepożądanych.

Profesor dodał, że badania mózgu pacjentów z użyciem rezonansu magnetycznego (MRI) wykazały, że ilość i objętość plak, tj. obszarów w mózgu, gdzie doszło do uszkodzenia osłonki mielinowej na włóknach nerwowych, po pewnym czasie uległa znacznemu zmniejszeniu. „Jest to dla nas dowód, co prawda nie wprost, że te komórki zadziałały” – ocenił neurolog.

W odpowiedzi na pytania dziennikarzy, czym różni się ta metoda od innych terapii wykorzystujących komórki macierzyste w leczeniu chorych na SM, prezes Luna Laboratory Sp. z o.o. Wioletta Zdańska wyjaśniła, że jej innowacyjność polega na tym, że komórki macierzyste po pobraniu od pacjenta nie są namnażane w laboratorium. „Druga bardzo ważna cecha to jest to, że potrafimy bardzo dokładnie wybrać z całego koktajlu komórek szpiku kostnego pacjenta (...) te komórki macierzyste i dokładnie w takich proporcjach, że wiemy, iż one zadziałają na chorobę autoimmunologiczną, jaką jest SM” – tłumaczyła.

Organizatorzy konferencji zaznaczyli, że dokładniejszych wyjaśnień na temat mechanizmu działania metody może udzielić jej twórca, który nie mógł dotrzeć na środowe spotkanie.

Jedną z pacjentek, która przeszła autotransfer komórek macierzystych jest Maria Mańkowska, prezes Włocławskiego Towarzystwa Chorych na Stwardnienie Rozsiane. Podczas spotkania prasowego powiedziała, że SM zdiagnozowano u niej 18 lat temu. Dodatkowo cierpi na inne schorzenie autoimmunologiczne, tj. reumatoidalne zapalenie stawów (RZS). Jak wspominała, na terapię przyszła o kulach. „Ja w ogóle życia nie prowadziłam, miałam problemy z przełykaniem, z chodzeniem, nie widziałam pół roku. (...) W tej chwili zajmuję się wnukami, moimi rodzicami, prowadzę zupełnie inne życie, pracuję zawodowo, (...) uzyskałam tytuł terapeuty, dzisiaj czuję, że żyję. (...) Jestem w stanie jeździć samochodem, jeżdżę na rowerze” – wymieniała.

Zdańska poinformowała, że firma ma pozytywną opinię Europejskiej Agencji Leków o możliwości prowadzenia terapii z użyciem komórek macierzystych. Została ona dopuszczona w skróconej procedurze tzw. włączenia szpitalnego, co oznacza, że firma produkuje lek skierowany do konkretnego pacjenta. Jak podkreśliła, wyniki badań szpitalnych terapii są „bardziej niż obiecujące”, teraz firma ubiega się o decyzję Ministerstwa Zdrowia na prowadzenie tej terapii.

Stwardnienie rozsiane (SM) jest zapalną chorobą uszkadzającą centralny układ nerwowy (mózg i rdzeń kręgowy). Zalicza się ją do chorób autoagresywnych, czyli takich, w których rozwoju bierze udział układ odporności błędnie atakujący i niszczący własne tkanki organizmu. W przypadku SM niszczona jest mielina, struktura tworząca rodzaj izolatora na włóknach nerwowych. W wyniku uszkodzeń mieliny sygnały nerwowe ulegają zakłóceniu i pojawiają się różne objawy neurologiczne, np. zaburzenia widzenia, czucia, drętwienie dłoni, zawroty głowy i zaburzenia równowagi, przewlekłe zmęczenie. Choroba może prowadzić do niepełnosprawności, zwłaszcza nieleczona lub leczona źle.

Obecnie w leczeniu SM stosowana jest przede wszystkim farmakoterapia, która pomaga pacjentom z najczęstszą, tzw. rzutowo-remisyjną postacią choroby. Przeszczepianie komórek macierzystych jest stosowane wciąż jako rodzaj terapii eksperymentalnej u pacjentów, u których nie działają leki.

(Źródło: PAP Nauka w Polsce)